ACCESS – ökonomische Grenzen und Gerechtigkeit

Aus der Perspektive des Arzneimittelherstellers

ACCESS zu Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten

Ein Interview mit Camilla Harder Hartvig

Camilla Harder Hartvig ist Senior Vice President und Head of International bei Alexion Pharmaceuticals. Sie leitet den Bereich International des Unternehmens und führt die regionalen Funktionen in der Zentrale in Zürich, Schweiz. In unserem change4RARE-Interview beleuchten wir das Thema ACCESS – ökonomische Grenzen und Gerechtigkeit in der Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten aus der Sicht eines Arzneimittelherstellers, der sich besonders für Patienten mit seltenen Krankheiten und ihre Familien einsetzt.

„Wir müssen eine Balance finden und dafür sorgen, dass den Patienten so schnell wie möglich neue, sichere Therapien zur Verfügung gestellt werden.“

Die Erforschung von Therapien zur Behandlung von seltenen Krankheiten ist komplex und herausfordernd, besonders da die Zahl der Patienten, die möglicherweise von einer Therapie profitieren, relativ klein ist. Dennoch gibt es Unternehmen, die sich dieser Aufgabe annehmen. Camilla Harder Hartvig gibt Einblicke in dieses Arbeitsfeld und teilt ihre Sichtweise zum Zugang zu Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten.

Vimeo

Mit dem Laden des Videos akzeptieren Sie die Datenschutzerklärung von Vimeo.
Mehr erfahren

Video laden

Klicken Sie auf den unteren Button, um den Inhalt von Spotify zu laden.

Inhalt laden

Kernbotschaften

aus dem Interview mit
Camilla Harder Hartvig

Access

  • Die strengen Zeitvorgaben des AMNOG-Prozesses geben den Arzneimittelherstellern einen  Rahmen, innerhalb dessen sie arbeiten können.
  • Die Erstattungsprozesse in anderen europäischen Ländern sind oft langwierig, unvorhersehbar und können zu großen Verzögerungen beim Access führen, welcher bei seltenen Krankheiten entscheidend ist.

Herausforderungen in der Bewertung

  • Herkömmliche Gesundheitstechnologie-Bewertungen sind nicht darauf ausgelegt, den Wert einer bestimmten Therapie für eine seltene Krankheit effektiv oder fair zu bewerten.
  • Bei der Bewertung von Orphan-Drugs müssen die geringe Größe der Patientenpopulation, das Fehlen von validierten Bewertungsinstrumenten sowie der Mangel an alternativen Therapien berücksichtigt werden.
  • Es muss ein Gleichgewicht gefunden werden, um sicherzustellen, dass neue Therapien die Patienten sicher, aber auch so schnell wie möglich erreichen.

Evidenzbasis für neue Therapien

  • Register sind eine Option, um die Evidenzbasis zu stärken und den vollen Wert einer neuen Therapie zu verstehen.
  • Die Datenerfassung muss sich auf die relevantesten Aspekte konzentrieren.

Entwicklung neuer Therapien

  • Für 95 % der rund 7.000 seltenen Krankheiten gibt es noch keine wirksame Behandlung.
  • Es bedarf einer kontinuierlichen Konzentration auf die Entwicklung neuer und die Verbesserung bestehender Therapien sowie rechtlichen Rahmenbedingungen für die Entwicklung von neuen Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten.