Rare Diseases:

Zahlen, Daten, Fakten

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Access – ökonomische Grenzen und Gerechtigkeit

Allgemeine Informationen zu seltenen Krankheiten1,2

BESONDERE HERAUSFORDERUNGEN

Seltene Erkrankungen stellen besondere Herausforderungen an das Gesundheitswesen:

Nur wenige Mediziner kennen sich mit der Diagnose und Behandlung von seltenen Erkrankungen aus. Dadurch kann es zu verspäteten Diagnosen, Fehldiagnosen oder unangemessenen Behandlungen kommen.

Gemessen an der Anzahl der seltenen Erkrankungen gibt es nur wenige Wissenschaftler oder Unternehmen, die an der Erforschung von Ursachen und Behandlungs- oder sogar Heilungsoptionen arbeiten.

Die Arzneimittelentwicklung in dem Bereich der seltenen Erkrankungen ist mit hohen Risiken und Investitionen verbunden, z. B. bei der Planung und Umsetzung von klinischen Studien.

ZUGANG ZU THERAPIEN SCHAFFEN

In vielen Ländern erkennen Regierungen und Kostenträger mittlerweile den Wert innovativer Arzneimittel für Patienten mit seltenen Erkrankungen an. So können durch die Zusammenarbeit von Politik, Kostenträgern, Wissenschaft, Forschung und Unternehmen, medizinische Forschung und Entwicklung unterstützt und Arzneimittel zugänglich gemacht werden, sobald diese verfügbar sind.

SELBSTHILFEGRUPPEN UND ORGANISATIONEN

Wird ein Patient mit einer seltenen Erkrankung diagnostiziert, kann ein unterstützendes Umfeld genauso wichtig sein wie der richtige Arzt und die richtige medizinische Behandlung. Hierfür gibt es Organisationen und Einrichtungen, an die sich Patienten und Angehörige wenden können.

In Deutschland ist die ACHSE (Allianz chronischer seltener Erkrankungen e.V. – www.achse-online.de) der größte Zusammenschluss von Selbsthilfegruppen – auf europäischer Ebene ist es EURORDIS (Europäische Gesellschaft für Seltene Erkrankungen – www.eurordis.org).

Referenzen

  1. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX:02000R0141-20090807&from=NL. Zuletzt geöffnet: März 2021.
  2. Global Genes, Rare Disease: Facts and Statistics. https://globalgenes.org/rare-facts/?gclid=EAIaIQobChMIwcyl3eSu6QIVCUqGCh1x6go2EAAYASACEgLQ9_D_BwE. Zuletzt geöffnet: April 2021.